백혈병, 재생불량성 빈혈, 선천성 면역 결핍 질환을 앓고 있는 환자들의 경우에는 근본적으로 결함이 있거나 성숙이 덜 된 혈액세포를 과다하게 생산(백혈병의 경우)하거나, 정상세포이기는 하나 생명을 유지하기에는 부족한 수의 혈액세포만 생산(재생불량성 빈혈의 경우)되는 등 골수 내의 조혈 모세포 기능에 결함이 있습니다.

미성숙 또는 결함이 있는 혈액세포는 정상적인 혈액세포의 형성을 방해하고 혈류 내에 축적되고 다른 조직을 침범할 수 있습니다.

백혈병 치료와 같이 비정상 조혈 모세포와 비정상 혈액세포를 파괴하기 위해서는 많은 양의 화학요법과 방사선치료가 필요합니다. 그러나 이러한 치료는 비정상세포를 죽일 뿐만 아니라 골수 내에 있는 정상세포 또한 파괴할 수 있습니다.

따라서 골수이식은 화학요법 및 방사선 치료후 손상된 골수를 정상 골수로 대치 가능하게 함으로서 적극적인 항암제치료와 방사선치료로 이와 같은 질환을 완치시킬 수 있게 해줍니다.

골수 이식은 재발하지 않는다는 100 %의 확신을 제공하지는 않지만, 이식을 시행함으로써 완치의 가능성이 커지며, 많은 환자에게 최소한 무병 생존 기간을 획기적으로 연장시켜 줍니다.