재생불량성 빈혈 환자에게는 골수가 제 기능을 못하므로 백혈구 수, 적혈구 수, 혈소판 수가 감소됩니다. 따라서 재생불량성 빈혈 환자는 감염과 출혈에 매우 예민합니다.

동종 골수 이식은 주조직 적합 항원(HLA)이 일치하는 공여자가 있는 중증의 젊은 환자에서 가장 좋은 치료법입니다. 환자의 85% 이상에서 동종 골수 이식 후 정상 혈액세포수를 나타냅니다. 나이 많은 환자와 적절한 골수 공여자가 없는 환자는 cyclosporine 이나 ATG(또는 ALG) 단독 또는 병합요법으로 치료합니다.